Ataluren (PTC124)
中文名称：阿塔鲁伦
Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读，但不影响正常的终止密码子，在HEK293细胞中EC50为0.1 μM，可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。
Ataluren (PTC124) Chemical Structure
CAS: 775304-57-9
产品质控
批次：
纯度：
99.96%
99.96
Ataluren (PTC124)相关产品
| 相关产品 | Tezacaftor (VX-661) Elexacaftor (VX-445) CFTRinh-172 GLPG1837 FDL169 Galicaftor (ABBV-2222) IOWH032 GlyH-101 PPQ-102 | 点击展开 |
|---|---|---|
| 相关化合物库 | FDA药物库 天然产物库 离子通道配体库 外泌体分泌相关化合物库 钙通道阻滞剂库 | 点击展开 |
相关信号通路图
细胞实验数据示例
| 细胞系 | 实验类型 | 给药浓度 | 孵育时间 | 活性描述 | 文献信息 |
|---|---|---|---|---|---|
| BAC_MMA∗EGFP | Function Assay | 20 μM | 72 h | results in a significant increase in median peak fluorescence | 23041189 |
| Mut−/−MUTStop+/− | Function Assay | 20 μM | 72 h | increases the amount of MUT mRNA | 23041189 |
| ML1 | Function Assay | 3.3/10 μM | 48 h | increases ARSB activity | 22971959 |
| ML2 | Function Assay | 3.3/10 μM | 48 h | increases ARSB activity | 22971959 |
| HEK293T | Function Assay | 10 µg/ml | restores full-length harmonin a1 (∼80 kDa) in p.R31X-transfected cells | 23027640 | |
| 点击查看更多细胞系数据 | |||||
生物活性
| 产品描述 | Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读，但不影响正常的终止密码子，在HEK293细胞中EC50为0.1 μM，可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。 | |
|---|---|---|
| 特性 | PTC124 具有口服生物有效性，和适当的安全毒性谱。 | |
| 靶点 |
|
| 体外研究(In Vitro) | ||||
| 体外研究活性 | 只在较高浓度有活性相比，PTC124是更有效的无义抑制剂，与对照组相比，通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于 含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞，促进三个无义密码子的通读，这种作用存在剂量依赖性，在UGA通读最高，然后是UAG，再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。 PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。与稳定细胞系报告实验一致，PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者或表达肌萎缩蛋白无义等位基因的mdx小鼠，显著促进肌萎缩蛋白产量。PTC124 选择性促进核糖体提前终止密码子而不是正常终止密码子的通读，即使浓度显著高于达到最大活性所需值。[1] |
|||
|---|---|---|---|---|
| 体内研究(In Vivo) | ||
| 体内研究活性 | 因为肌萎缩蛋白产量的功能性恢复，PTC124按口服，腹腔注射，或两者联合，处理2-8周，部分缓解 mdx小鼠营养不良肌中的功能性力量不足，结果作用于 趾长伸肌（EDL），对收缩性损伤起到局部保护作用，且显著降低血清肌酸激酶值。[1] PTC124按 ~60 mg/kg剂量皮下或口服处理表达人类CFTR-G542X转基因的Cftr-/-小鼠，抑制G542X 无义突变，这种作用存在剂量依赖性，导致人类 (h)CFTR 蛋白表达和功能的显著恢复，而对无义介导的mRNA 降解 (NMD)或mRNA稳定性的其他方面没有任何影响。PTC124 按 60 mg/kg剂量处理Cftr+/+小鼠，观察到正常肠道跨上皮cAMP刺激的短路电流恢复29%，具有的显著优势。[2] |
|
|---|---|---|
| 动物实验 | Animal Models | Cftr-/- hCFTR-G542X 转基因小鼠 |
| Dosages | ~60 mg/kg/day | |
| Administration | 皮下注射或口服处理 | |
| NCT Number | Recruitment | Conditions | Sponsor/Collaborators | Start Date | Phases |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT04336826 | Completed | Nonsene Mutation Duchenne Muscular Dystrophy |
PTC Therapeutics |
December 29 2021 | Phase 2 |
| NCT04014530 | Recruiting | Colorectal Cancer|Endometrium Cancer |
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)|Merck Sharp & Dohme LLC|PTC Therapeutics |
August 1 2019 | Phase 1|Phase 2 |
| NCT02758626 | Completed | Epilepsy |
NYU Langone Health|PTC Therapeutics |
November 2016 | Phase 2 |
| NCT02819557 | Completed | Duchenne Muscular Dystrophy |
PTC Therapeutics |
June 9 2016 | Phase 2 |
| NCT02090959 | Terminated | Muscular Dystrophy Duchenne|Muscular Dystrophies|Muscular Disorders Atrophic|Muscular Diseases|Musculoskeletal Diseases|Neuromuscular Diseases|Nervous System Diseases|Genetic Diseases X-Linked|Genetic Diseases Inborn |
PTC Therapeutics |
March 20 2014 | Phase 3 |
| NCT01140451 | Completed | Cystic Fibrosis |
PTC Therapeutics|Cystic Fibrosis Foundation |
August 12 2010 | Phase 3 |
化学信息&溶解度
| 分子量 | 284.24 | 分子式 | C15H9FN2O3 |
| CAS号 | 775304-57-9 | SDF | Download Ataluren (PTC124) SDF |
| Smiles | C1=CC=C(C(=C1)C2=NC(=NO2)C3=CC(=CC=C3)C(=O)O)F | ||
| 储存条件(自收到货起) | |||
|
体外溶解度 |
DMSO : 57 mg/mL ( (200.53 mM) ；DMSO吸湿会降低化合物溶解度，请使用新开封DMSO) Water : Insoluble Ethanol : Insoluble |
摩尔浓度计算器 |
|
体内溶解度 现配现用，请按从左到右的顺序依次添加，澄清后再加入下一溶剂 |
动物体内配方计算器 | ||||
实验计算
动物体内配方计算器（澄清溶液）
第一步：请输入基本实验信息（考虑到实验过程中的损耗，建议多配一只动物的药量）
mg/kg
g
μL
只
第二步：请输入动物体内配方组成（配方适用于不溶于水的药物；不同批次药物配方比例不同，请联系Selleck为您提供正确的澄清溶液配方）
% DMSO
%
% Tween 80
% ddH2O
%DMSO
%
计算结果：
工作液浓度： mg/ml；
DMSO母液配制方法： mg 药物溶于μL DMSO溶液（母液浓度mg/mL，注：如该浓度超过该批次药物DMSO溶解度，请先联系Selleck）；
体内配方配制方法：取μL DMSO母液，加入μL PEG300，混匀澄清后加入μL Tween 80，混匀澄清后加入μL ddH2O，混匀澄清。
体内配方配制方法：取μL DMSO母液，加入μL Corn oil，混匀澄清。
注意：1. 首先保证母液是澄清的；
2.一定要按照顺序依次将溶剂加入，进行下一步操作之前必须保证上一步操作得到的是澄清的溶液，可采用涡旋、超声或水浴加热等物理方法助溶。
技术支持
在订购、运输、储存和使用我们的产品的任何阶段，您遇到的任何问题，均可以通过拨打我们的热线电话400-668-6834，或者技术支持邮箱tech@selleck.cn，直接联系到我们。我们会在24小时内尽快联系您。
如果有其他问题，请给我们留言。
* 必填项
Tags: buy Ataluren (PTC124) | Ataluren (PTC124) supplier | purchase Ataluren (PTC124) | Ataluren (PTC124) cost | Ataluren (PTC124) manufacturer | order Ataluren (PTC124) | Ataluren (PTC124) distributor
