CFTR

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目录号	产品名	产品描述	文献引用	实验数据
S1144	Ivacaftor (VX-770)	Ivacaftor (VX-770)是一种CFTR的选择性增强剂，靶向作用于G551D-CFTR和F508del-CFTR，在fisher大鼠甲状腺细胞中EC50分别为100 nM和25 nM。	Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675 Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109 JCI Insight, 2025, 10(9)e191098
S1565	Lumacaftor (VX-809)	Lumacaftor (VX-809, VRT 826809)通过促进突变型CFTR(F508del-CFTR)的成熟，从而纠正囊性纤维症中常见的CFTR突变，在fisher大鼠甲状腺细胞中EC50为0.1 μM。Phase 3。	Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675 Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176 iScience, 2025, 28(3):111942
S7059	Tezacaftor (VX-661)	Tezacaftor (VX-661)是第二个F508del CFTR校正药物，协助CFTR蛋白到达细胞表面。Phase 2。	Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675 Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756 Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
S8851	VX-445 (Elexacaftor)	Elexacaftor（VX-445）是一种下一代囊性纤维化跨膜电导调节剂cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)校正剂。非手性纯度的化合物。	Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675 Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756 Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
S6003	Ataluren (PTC124)	Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读，但不影响正常的终止密码子，在HEK293细胞中EC50为0.1 μM，可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。	Int J Mol Med, 2025, 55(5)69 Stem Cell Reports, 2022, 17(10):2187-2202 Int J Mol Sci, 2022, 23(7)3541
S7139	CFTRinh-172	CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) 是电势差不依赖性的选择性CFTR抑制剂，Ki为300 nM，对于MDR1，ATP敏感性钾离子通道或者一系列的转运蛋白没有效果。	Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756 J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1 Nat Cancer, 2024, 10.1038/s43018-024-00731-2
S8698	GLPG1837	GLPG1837 (ABBV-974)是新型的CFTR增效剂，对F508del的EC50为3 nM。相较于Ivacaftor，它对具有III类突变的CFTR突变体具有增强效应。	Cell Mol Life Sci, 2024, 81(1):426 iScience, 2022, 25(1):103710 Int J Mol Sci, 2022, 23(18)10758
S8094	GlyH-101	GlyH-101是一种选择性且可逆的CFTR抑制剂，其Ki为4.3 μM。	mBio, 2023, 14(5):e0151623 mBio, 2023, 14(5):e0151623 Cell Mol Immunol, 2020, 10.1038/s41423-020-0499-3
S8795	FDL169	FDL169是CFTR校正剂，用于修复功能缺陷的CFTR蛋白。	Cell Mol Gastroenterol Hepatol, 2021, S2352-345X(21)00158-2 J Pers Med, 2021, 11(7)643 JCI Insight, 2020, 5(18)139983
S8535	Galicaftor (ABBV-2222)	Galicaftor (ABBV-2222, GLPG2222)是一种有效的 CFTR 校正剂，可用于治疗囊性纤维化 (CF)。	Front Pharmacol, 2024, 15:1494327 Biology, 2022, (182)- J Vis Exp, 2022, (182)
S7329	IOWH032	IOWH032是一种合成的CFTR抑制剂，在CHO-CFTR细胞测定中， IC50为1.01 μM。 Phase 2。	Sci Rep, 2023, 13(1):3934
S0198	PPQ-102	PPQ-102 (CFTR Inhibitor IV) 是一种有效果的 CFTR 的抑制剂。PPQ-102 可以完全抑制CFTR氯化物的电流，其IC50值约为90 nM。	Cells, 2023, 12(5)776
E1701	Vanzacaftor (VX-121)	Vanzacaftor(VX-121) 是一种口服活性的囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR)校正剂。Vanzacaftor可改善CFTR蛋白的加工和运输，并与Tezacaftor和Deutivacaftor联合使用，增加氯化物转运。
S6911	Nesolicaftor (PTI-428)	Nesolicaftor (PTI-428) 是一种特殊的 cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) 放大器，可增加CFTR的表达。
E1743	VX-561(CTP-656)	VX-561 (CTP-656) 是一种氘代类似物，是一种有效的 CFTR 调节剂，对于 CFTR 增强作用的 EC50 值为 255 nM 在 G551D/F508del HBE 细胞中。
S6599	KM11060	KM11060是一种可校正具有F508del突变的CFTR蛋白加工过程的小分子化合物。
S9972	Icenticaftor (QBW251)	Icenticaftor (QBW251, NVP-QBW251) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节器 (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) 通道的口服增强剂，在 Fisher 大鼠甲状腺 (FRT) 细胞中对 F508del CFTR 和 G551D CFTR 的 EC50 分别为 79 nM 和 497 nM。
S3272	Steviol (Hydroxydehydrostevic acid)	Steviol (Hydroxydehydrostevic acid, Hydroxy Dehydrostevic Acid, NSC 226902) 是甜味化合物甜菊糖的主要代谢产物，可抑制 CFTR 的活性，降低 AQP2 的表达并促进AQP2降解。
S6003	Ataluren (PTC124)	Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读，但不影响正常的终止密码子，在HEK293细胞中EC50为0.1 μM，可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。	Int J Mol Med, 2025, 55(5)69 Stem Cell Reports, 2022, 17(10):2187-2202 Int J Mol Sci, 2022, 23(7)3541
S7139	CFTRinh-172	CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) 是电势差不依赖性的选择性CFTR抑制剂，Ki为300 nM，对于MDR1，ATP敏感性钾离子通道或者一系列的转运蛋白没有效果。	Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756 J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1 Nat Cancer, 2024, 10.1038/s43018-024-00731-2
S8094	GlyH-101	GlyH-101是一种选择性且可逆的CFTR抑制剂，其Ki为4.3 μM。	mBio, 2023, 14(5):e0151623 mBio, 2023, 14(5):e0151623 Cell Mol Immunol, 2020, 10.1038/s41423-020-0499-3
S7329	IOWH032	IOWH032是一种合成的CFTR抑制剂，在CHO-CFTR细胞测定中， IC50为1.01 μM。 Phase 2。	Sci Rep, 2023, 13(1):3934
S0198	PPQ-102	PPQ-102 (CFTR Inhibitor IV) 是一种有效果的 CFTR 的抑制剂。PPQ-102 可以完全抑制CFTR氯化物的电流，其IC50值约为90 nM。	Cells, 2023, 12(5)776
S3272	Steviol (Hydroxydehydrostevic acid)	Steviol (Hydroxydehydrostevic acid, Hydroxy Dehydrostevic Acid, NSC 226902) 是甜味化合物甜菊糖的主要代谢产物，可抑制 CFTR 的活性，降低 AQP2 的表达并促进AQP2降解。
S8698	GLPG1837	GLPG1837 (ABBV-974)是新型的CFTR增效剂，对F508del的EC50为3 nM。相较于Ivacaftor，它对具有III类突变的CFTR突变体具有增强效应。	Cell Mol Life Sci, 2024, 81(1):426 iScience, 2022, 25(1):103710 Int J Mol Sci, 2022, 23(18)10758
S6911	Nesolicaftor (PTI-428)	Nesolicaftor (PTI-428) 是一种特殊的 cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) 放大器，可增加CFTR的表达。
S1565	Lumacaftor (VX-809)	Lumacaftor (VX-809, VRT 826809)通过促进突变型CFTR(F508del-CFTR)的成熟，从而纠正囊性纤维症中常见的CFTR突变，在fisher大鼠甲状腺细胞中EC50为0.1 μM。Phase 3。	Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675 Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176 iScience, 2025, 28(3):111942
S8851	VX-445 (Elexacaftor)	Elexacaftor（VX-445）是一种下一代囊性纤维化跨膜电导调节剂cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)校正剂。非手性纯度的化合物。	Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675 Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756 Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
S8795	FDL169	FDL169是CFTR校正剂，用于修复功能缺陷的CFTR蛋白。	Cell Mol Gastroenterol Hepatol, 2021, S2352-345X(21)00158-2 J Pers Med, 2021, 11(7)643 JCI Insight, 2020, 5(18)139983
S8535	Galicaftor (ABBV-2222)	Galicaftor (ABBV-2222, GLPG2222)是一种有效的 CFTR 校正剂，可用于治疗囊性纤维化 (CF)。	Front Pharmacol, 2024, 15:1494327 Biology, 2022, (182)- J Vis Exp, 2022, (182)
E1743	VX-561(CTP-656)	VX-561 (CTP-656) 是一种氘代类似物，是一种有效的 CFTR 调节剂，对于 CFTR 增强作用的 EC50 值为 255 nM 在 G551D/F508del HBE 细胞中。
S6599	KM11060	KM11060是一种可校正具有F508del突变的CFTR蛋白加工过程的小分子化合物。

信号通路图