| E6580 |
Nusinersen |
Nusinersen 是一种18聚体、2′-O-(2-甲氧乙基)硫代磷酸酯反义寡核苷酸，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。它特异性结合SMN2前mRNA内含子7中的内含子剪接抑制子N1 (ISS-N1)位点，阻断剪接抑制剂hnRNP A1/A2的结合。这促进了外显子7在剪接过程中的插入，从而恢复SMA患者体内全长SMN蛋白的产生。 |
| E6041 |
Cephalexin hydrochloride |
Cephalexin (hydrochloride, Cefalexin hydrochloride) 是一种强效口服头孢菌素类广谱抗生素。它通过与青霉素结合蛋白（PBP）结合，从而破坏细菌细胞壁的合成而发挥作用。头孢氨苄盐酸盐对多种革兰氏阳性菌和革兰氏阴性菌均具有抗菌活性。 |
| E8308 |
Alpelisib hydrochloride |
Alpelisib hydrochloride 是一种强效且选择性的 PI3Kα 抑制剂，对 p110α、p110β、p110δ 和 p110γ 的 IC50 分别为 0.005 μM、1.2 μM、0.29 μM 和 0.25 μM。其在抑制PI3Ka驱动的肿瘤生长方面表现出良好的功效，可以用于癌症研究。 |
| E8310 |
Ribociclib succinate hydrate |
Ribociclib succinate hydrate 是一种口服生物利用度高、选择性的CDK4和CDK6抑制剂，IC50值分别为10 nM和39 nM。它具有抗癌活性，可用于乳腺癌、黑色素瘤、脂肪肉瘤、非小细胞肺癌和神经母细胞瘤的治疗研究。 |
| E6077 |
Hydrocortisone cypionate |
Hydrocortisone cypionate 是一种合成皮质类固醇和氢化可的松的酯形式，主要用于治疗炎症和皮质类固醇反应性皮肤病。 |
| E1027 |
Voclosporin |
Voclosporin 是一种强效的钙调磷酸酶抑制剂。它通过抑制T细胞增殖、通过稳定足细胞骨架和收缩入球小动脉血管来减少蛋白尿，并有效抑制淋巴细胞增殖和细胞因子产生，从而发挥免疫调节和非免疫作用，因此可用于系统性红斑狼疮 (SLE) 研究。 |
| E6053 |
tetrabenazine |
Tetrabenazine (Ro 1-9569) 是一种非竞争性囊泡单胺转运体 (VMAT) 抑制剂，对 VMAT2 的选择性高于 VMAT1。其对 VMAT2 的 IC50 为 0.3 µM，对 VMAT1 的 IC50 为 3 µM，对 VMAT2 的 Kd 为 60 nM，对 VMAT1 的 Kd 为 9.38 nM。该药物通过降低过度的多巴胺能活性并削弱突触囊泡中的单胺储存来治疗亨廷顿舞蹈症。 |
| E6059 |
prednisolone hemisuccinate |
Prednisolone hemisuccinate (Prednisolone 21-hemisuccinate) 是一种具有抗炎特性的合成糖皮质激素，用于治疗内耳疾病和前庭功能减退引起的眩晕。 |
| E6058 |
Acetazolamide sodium |
Acetazolamide sodium 是carbonic anhydrase (CA) IX的抑制剂，对hCA IX的IC50为30 nM，同时也能抑制hCA II，IC50为13 nM。它具有利尿、抗高血压和抗淋球菌的功效。 |
| E8254 |
carbamazepine-d10 |
卡马西平-D10 是 carbamazepin 的氘代物。Carbamazepine 是一种钠离子通道抑制剂。 |
| E8255 |
Lamotrigine-13C,d3 |
拉莫三嗪-13C,D3 是 lamotrigine 的氘代物。Lamotrigine 是一种新型抗惊厥药剂。 |
| E5906 |
Sunvozertinib |
Sunvozertinib (DZD9008) 是一种口服、强效且选择性的 ErbBs（EGFR 或 Her2） 抑制剂，特别是 ErbBs 突变形式。它还可抑制 EGFR 外显子 20 NPH 插入、EGFR 外显子 20 ASV 插入、EGFR L858R 和 T790M 突变、Her2 外显子 20 YVMA 和 EGFR WT A431，IC50 值分别为 20.4 nM、20.4 nM、1.1 nM、7.5 nM 和 80.4 nM。 |
| P1252 |
JNJ-77242113(Icotrokinra) |
Icotrokinra (JNJ-77242113, JNJ-2113, PN-235) 是一种口服的选择性 IL-23 受体 拮抗剂。它还能抑制外周血单核细胞中 IL-23 诱导的 STAT3 磷酸化（IC50 为 5.6 pM），并抑制 NK 细胞中 IL-23 诱导的 IFN-γ 生成（IC50 为 18.4 pM）。它还在大鼠 TNBS 诱导的结肠炎模型中表现出抗炎活性，并具有研究牛皮癣、银屑病关节炎和炎症性肠病的潜力。 |
| E5819 |
Clozapine N-oxide dihydrochloride |
Clozapine N-oxide dihydrochloride 是氯氮平的主要代谢产物。它可作为人类毒蕈碱受体 DREADD 的激动剂，对 M1 DREADD 的 pEC50 为 8.31。 |
| E5818 |
Fedratinib hydrochloride hydrate |
Fedratinib hydrochloride hydrate (TG-101348 hydrochloride hydrate, SAR 302503 hydrochloride hydrate) 是一种小分子 ATP 竞争性 JAK2 抑制剂，对 JAK2 和 JAK2V617F 激酶的 IC50 均为 3 nM。它可诱导癌细胞凋亡，并有可能有效治疗与 JAK2V617F 相关的骨髓增生性疾病。 |
| S6992 |
Calcium chloride |
Calcium chloride (CaCl2) 是一种离子化合物，用于在低钙血症和高钾血症等情况下补充钙，并作为镁中毒的解毒剂。它还可作为止血制剂中的辅助剂，有效治疗难治性低血压和完全性心脏传导阻滞。它可增强 MoPtc1 和 MoPtc2 的活性，这两种 2C 型蛋白磷酸酶参与稻瘟病菌中的离子应激反应和 MAPK 信号调节。它还可用作干燥剂和脱水剂。 |
| E6003 |
Gabapentin enacarbil |
Gabapentin Enacarbil（XP13512）是Gabapentin的前药，旨在增强Gabapentin的吸收和生物利用度。它在gabapentinoid类中也发挥镇痛作用。 |
| E4942 |
Talazoparib tosylate |
甲苯磺酸他拉唑帕尼（BMN 673ts）是一种新型、强效且具有口服活性的PARP1/2抑制剂，其对PARP1的IC50值为0.57 nM。 |
| P1247 |
Exendin-4 |
Exendin-4 (Exenatide) 是一种由 39 个氨基酸组成的肽，是一种长效的 胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体 激动剂，IC50 为 3.22 nM。它可用于研究，也可作为 2 型糖尿病的潜在长期治疗药物。 |
| E1230 |
Vaborbactam |
Vaborbactam (RPX7009) 是一种环状硼酸药效团 β-内酰胺酶 (β-lactamase) 抑制剂。 |
